新药适应症范围有限
医院血液肿瘤科主任医师李昕权表示，Kymriah实际上是一种靶向CD19的基因修饰的CAR-T细胞免疫疗法，最初是美国宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的。早在年，美国食品和药物管理局(FDA)已批准其上市。作为人类历史上批准的首款CAR-T细胞产品，Kymriah最开始主要被用于治疗5岁以下复发或难治性B细胞急性淋巴性白血病(ALL)的患者。年5月，Kymriah第二个适应症获批，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者(先前接受过两次或以上的系统治疗)。李主任认为，Kymriah的问世无疑是部分白血病治疗的进步。CAR-T细胞治疗有其适应症范畴，并不是可以代替其它治疗，而任何一种药物和疗法都有其适应症范围，Kymriah也不例外，如果说目前单独采用该疗法，即认为“攻克了白血病”，缺乏科学依据。图片来源：摄图网缓解率≠治愈率
Kymriah的CAR-T细胞免疫疗法“治愈率”，并不是期望的那样高，坊间流传的80%的治愈率有点言过其实。FDA