急性白血病

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白血病治愈率80日本新药被质疑哪有什么 [复制链接]

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近期,有一篇关于日本攻克白血病的文章被广泛传播,文章称日本东京诺华制药研发成功了一种特效药,宣布白血病已经攻克!并且,已被列入日本医保,患者只需负担医疗费的30%甚至更少!文章还声称,这款名为『Kymriah』的特效药的问世,直接将白血病原本只有0%的治愈率提升至80%!堪称医疗界的奇迹。

新药适应症范围有限

医院血液肿瘤科主任医师李昕权表示,Kymriah实际上是一种靶向CD19的基因修饰的CAR-T细胞免疫疗法,最初是美国宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的。早在年,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其上市。作为人类历史上批准的首款CAR-T细胞产品,Kymriah最开始主要被用于治疗5岁以下复发或难治性B细胞急性淋巴性白血病(ALL)的患者。年5月,Kymriah第二个适应症获批,用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者(先前接受过两次或以上的系统治疗)。李主任认为,Kymriah的问世无疑是部分白血病治疗的进步。CAR-T细胞治疗有其适应症范畴,并不是可以代替其它治疗,而任何一种药物和疗法都有其适应症范围,Kymriah也不例外,如果说目前单独采用该疗法,即认为“攻克了白血病”,缺乏科学依据。图片来源:摄图网

缓解率≠治愈率

Kymriah的CAR-T细胞免疫疗法“治愈率”,并不是期望的那样高,坊间流传的80%的治愈率有点言过其实。FDA
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