在急性淋巴细胞白血病ALL和急性早幼粒细胞白血病M3，维持治疗是重要组成部分。但在急性髓系白血病AML中，由于缺乏可安全用于缓解期患者的相对无*和方便的策略，维持治疗方案并不常用。
随着地西他滨和阿扎胞苷的应用，评估了其在急性髓系白血病患者维持治疗中的作用。虽然患者数量有限无法证实总生存期方面优势，但能够证实MRD持续阳性与复发风险增加和总生存较差显著相关。
在HOVON组的一项随机研究中，例老年AML患者（年龄≥60岁）在标准剂量化疗达到CR后，接受阿扎胞苷治疗1年或不接受进一步治疗。治疗组可提高无病生存率（12M时阿扎胞苷组为64%，对照组为42%），但总生存率无显著差异（12个月时阿扎胞苷组为84%，对照组为70%）。
在另一项研究中，例年龄≥55岁、接受标准剂量诱导伴/不伴巩固治疗、首次缓解时不适合allo-HSCT的新发或继发AML患者，随机分配接受CC-（阿扎胞苷口服制剂）或安慰剂，每月2周。与安慰剂组相比，接受CC-维持治疗的患者的总生存期显著改善（中位总生存期24.7个月vs14.8个月）。这项试验促使CC-成为第一种获批用于AML维持治疗的药物。
随着多种口服用药和靶向药物的开发，维持治疗在AML中的作用可能会进一步发展。MRD将为早期缓解评估提供替代标志物，从而有助于避免阻碍药物开发的问题之一---评估疗效需要长期随访。
随着AML治疗方案多样化，MRD持续阴性比例将会明显提高,那时维持治疗的影响将开始减弱。
反方观点：AML不需要维持治疗
AML的治疗疗效在过去10年取得巨大进步，但缓解后的维持治疗仍是缺乏有效治疗的领域。口服阿扎胞苷(CC-)已成为一种有效的AML维持治疗药物，未来将改变治疗策略。尽管如此，我们认为维持治疗在AML作用有限。
几个关键问题:包括对维持治疗产生影响的残留白血病负荷的阈值，是否存在？对复发的驱动因素是否了解，以保证维持治疗成功的预期；维持治疗的负面影响是否抵消疾病改善作用；支持维持治疗的证据强度如何？
维持治疗旨在维持MRD阴性，从而减缓复发时间。然而，目前尚不清楚确定预防或延迟复发所需的MRD阈值。因此是否维持治，维持治疗多久目前还不清楚，还要承受其相关风险和副作用，风险和获益仍需要探讨。
造血前体细胞前白血病突变对于复发的重要性不言而喻，清除这些细胞对于预防或延迟复发是必要的。但缓解后化疗不会清除克隆性造血突变。维持治疗如果定义为靶向于携带白血病前体突变细胞的治疗，是否有必要？
目前关于维持治疗的对照试验较少，唯一明确显示总生存期获益的试验是在非移植背景下使用CC-，在异基因造血干细胞移植(HSCT)后使用索拉非尼治疗FLT-3突变的急性髓系白血病。
在索拉非尼维持治疗的研究中，索拉非尼治疗的患者较安慰剂的总生存期有一定改善（24个月总生存率90.5%vs66.2%）。但该研究的局限性包括样本量过小(n=83)、筛选失败率高（例患者中59例[42%]失败）和研究提前终止。此外，在HSCT后（开始索拉非尼治疗前）MRD阴性的索拉非尼治疗患者中，无复发生存结局与安慰剂组MRD阴性患者无显著差异。因此，考虑到本试验的局限性，索拉非尼是否真正适用于HSCT后的有效维持治疗？
在QUAZARAML-研究中，CC-使总生存期改善了近10个月。但研究的局限性包括继发性急性髓系白血病患者相对较少(10%，而真实世界环境中为25-30%）。一些亚组，包括随机化时MRD阴性的亚组和WHO分类的复发性基因异常亚组，从CC-中获益也降低。尽管如此，计划外的亚组分析应谨慎解释。
急性髓系白血病是否需要维持治疗，取决于是否能使最大数量患者获益，而在AML中，仅CC-在维持治疗中显示明确的总生存获益，该治疗在大样本AML患者中的疗效有多大?
综上所述，AML维持治疗，以目前的形式来看，对整体预后的影响极小，尚不适用于大多数患者。
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