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年11月11日/医麦客新闻eMedClubNews/--年11月8日，BeamTherapeuticsInc.（纳斯达克：BEAM），一家通过碱基编辑开发精准基因药物的生物技术公司，宣布其用于治疗镰状细胞病的Beam-新药研究申请获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。
BEAM-是该公司领先的体外基因编辑候选产品，是一种患者特异性自体造血细胞疗法，它结合了碱基编辑，模仿遗传性胎儿血红蛋白（HPFH）个体中所见的单核苷酸多态性，以潜在缓解导致镰状细胞病或β-地中海贫血的突变的影响。这是第一个开放的碱基编辑技术，是下一代CRISPR的形式，能够在不造成DNA双链断裂的情况下改变单个碱基。Beam正准备启动一项1/2期临床试验，旨在评估Beam-治疗镰状细胞病的安全性和有效性，Beam将其称为BEACON-试验。
Beam的首席执行官JohnEvans表示：“我们很高兴地分享FDA已经批准了我们的第一个IND申请。BEAM-有潜力为镰状细胞病患者提供一次性治疗，这个许可使我们能够从临床前公司向临床阶段公司的重要过渡，使我们更接近帮助患者的最终目标。作为基础编辑领域的领导者，这一里程碑凸显了我们团队的专业知识和我们技术的巨大潜力。我们非常感谢为这项工作付出了无数时间的团队成员，我们期待着该项目在临床的持续评估。展望年，我们相信我们在财务和组织上都处于有利位置，可以实现我们的愿景。”
Beam的总裁兼首席科学官GiuseppeCiaramella博士说：“除了我们的Beam-IND获得批准外，我们很高兴地宣布，我们已经启动了对Beam-的IND支持性研究，这是我们用于治疗镰状细胞病的Makassar碱基编辑方法。我们在BEAM-上也取得了持续的进展，这是我们用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴细胞白血病的多路碱基编辑方法。最近和即将发布的一系列数据演示展示了我们在基础编辑方面和优化交付技术方面的领导地位。重要的是，我们还希望在年底之前提名我们的第一个利用LNP进行机内肝脏碱基编辑的候选产品，用于治疗糖原储存疾病Ia型（R83C突变）患者。作为一家公司，我们今年取得了非凡的进展，并将继续致力于推进新科学，以便我们能够接触到尽可能多的患者。”
三套递送系统构建三套产品体系
Beam由张锋教授和DavidLiu（刘如谦）教授等人联合创立，Beam通过改写基因组中的单个碱基，碱基编辑器可提供多样化的工具包，该工具包可应用于治疗性干预以纠正引起疾病的点突变、修改基因以产生保护性遗传变异、激活基因表达、沉默基因表达或“多重”并产生多个同时编辑。
▲精确、多功能的编辑平台（图片来源：BEAM