编者按：在第57届美国血液协会(ASH)年会上，剪接体抑制剂治疗急性髓系白血病（AML）患者的相关研究成果十分引人注目。大会邀请到EytanM.Stein教授针对AML的分子靶向治疗进行专题报告。会后，本刊特邀Stein教授就此话题进行了专访。
在过去的5~10年，c-KIT抑制剂的相关研究进展缓慢，结果尚不令人满意。目前许多靶向治疗药物已投入市场上或正处在临床研究中，包括FLT3抑制剂midostaurin、ASPFLT3抑制剂gilteritinib，以及在临床研究阶段的IDH1和IDH2抑制剂。在第57届ASH年会上，剪接体抑制剂相关研究成果十分引人注目，这对于存在剪接体突变的部分MDS患者和AML患者而言是一个福音。
Stein教授介绍了他们近期有关剪接体抑制剂相关临床试验。“目前，我们已经开展了一项应用FLT3抑制剂midostaurin治疗18~60岁伴有FLT3-ITD突变的AML患者的III期研究。结果显示，midostaurin与标准化疗方案联合能为伴有FLT3突变的AML患者带来生存获益。”
他补充道：“通常，临床医生很难决定给伴有FLT3-ITD突变的AML患者应用索拉非尼亦或midostaurin。我们的这项研究提示midostaurin可能成为18~60岁伴有FLT3-ITD突变的AML患者的治疗选择，索拉非尼则用于难治复发AML患者。”
有研究发现，索拉非尼联合氮杂胞苷可提高AML患者反应率，但目前索拉非尼可用于单药治疗仍缺乏证据。由于AML存在异质性或患者存在其他致病因素，目前伊马替尼和达沙替尼用于c-KIT突变的AML患者的相关研究结果并不理想。
最后，Stein教授总结道：“在我看来，许多令人兴奋的靶向制剂进入Ⅲ期的临床研究阶段，包括疗效显著的FLT3抑制剂、IDH抑制剂以及剪接体抑制剂。分子靶向治疗时代已经到来。在未来几年，我们期待AML患者靶向治疗的研究结果。”
专家简介：EytanM.Stein,MD，年毕业于美国西北大学范伯格医学院，目前在纪念-斯隆凯特琳癌症中心血液肿瘤科工作，擅长白血病和骨髓增生异常综合征的治疗，尤其是急性髓系白血病的新药研究。
(来源：《肿瘤瞭望》编辑部）
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