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辉瑞DMD基因疗法III期临床完成首次给药
1月7日，辉瑞宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）候选基因疗法（男孩）PF-的III期临床研究CIFFREO完成了首位患者给药。PF-由人肌肉特异性启动子驱动，以重组腺相关病*9(rAAV9)衣壳作为载体，携带并递送缩短的肌营养不良蛋白基因(mini-dystrophin)。CIFFREO是一项全球，多中心，随机，双盲安慰剂对照III期临床研究，旨在研究和评估PF-治疗4-7岁男孩DMD患者的安全性和有效性。本次研究对受试者进行了筛选了，其AAV9中和抗体需呈阴性。
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罗氏TIGIT单抗tiragolumab获得FDA突破性疗法认定
1月5日，罗氏子公司Genentech宣布，其TIGIT单抗tiragolumab获得FDA突破性疗法认定（BTD），拟与PD-L1单抗Atezolizumab（Tecentriq）联用于治疗PD-L1高表达且无EGFR或ALK基因组肿瘤畸变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线治疗。该认定是基于一项名为CITYSCAPE的Ⅱ期临床试验数据。Tiragolumab是一种完全人源的单克隆抗体。目前tiragolumab小细胞肺癌和非小细胞肺癌的两项适应症也都Ⅲ期临床阶段，主要与其已上市的PD-L1单抗Atezolizumab（Tecentriq）联用。3
艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi治疗银屑病关节炎2项III期研究获得成功
近日，艾伯维（AbbVie）公布了评估新型抗炎药IL-23抑制剂Skyrizi（risankizumab）治疗活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者的2项3期研究（KEEPsAKE-1和KEEPsAKE-2）的阳性顶线结果。结果显示，与安慰剂组相比，Skyrizi（mg）治疗组有显著更高比例的患者在第24周达到ACR20反应的主要终点。Skyrizi的活性药物成分为risankizumab，这是一种单克隆抗体药物，通过特异性靶向IL-23p19亚基选择性阻断体内免疫炎性介质白细胞介素-23（IL-23），IL-23是一种细胞因子，被认为在许多慢性免疫性疾病中起着关键作用。4
维昇药业TransConC-型利钠肽II期中国临床试验申请获批
1月7日，维昇药业（VISENPharmaceuticals）宣布其向NMPA递交的注射用TransConCNP（TransConC-型利钠肽）用于软骨发育不全（ACH）患者的II期新药临床试验申请已经获得批准，即将在中国开展AC