FLT3是成人和儿童AML患者中最常见的突变基因,FLT3是III类受体酪氨酸激酶家族的成员,FLT3抑制剂Midostaurin(咪朵妥林)和gilteritinib(吉列替尼)已被批准用于FLT3突变的急性髓系白血病(acutemyeloidleukemia,AML)。咪朵妥林联合标准化疗的疗效显著,推动人们不断探索更多新的、更有效的靶点抑制剂(包括吉列替尼)作为联合化疗的一线用药。同时,在FLT3突变的复发性/难治性AML患者中,吉列替尼和其他新的FLT3抑制剂单一疗法较挽救性化疗的疗效和安全性更好,但一部分FLT3突变的患者对吉列替尼无应答或产生耐药性。FLT3抑制剂与低甲基化药物联合用于造血干细胞移植患者的维持治疗研究显示出良好的应用前景。其他新的联合治疗策略正在临床研究阶段。本文重点回顾AML中已批准和正在研究阶段的FLT3抑制剂,包括当前的标准治疗和研究策略。
01索拉非尼(sorafenib)
移植后FLT3TKI维持治疗的益处目前仍存在争议。年美国血液学会年会发表的一项随机研究表明,移植后使用索拉非尼维持治疗是有益的。
SORMAIN试验中,FLT3-ITD突变阳性的AML患者行造血干细胞移植后完全缓解(