年11月15日，首个由中国完全自主研发的抗癌新药——泽布替尼（Zanubrutinib）获得美国FDA批准上市，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。目前，泽布替尼已通过中国CDE的审评，获批中国上市。在百济神州公司成立10周年之际，CCMTV特邀中国医学科学院血液学研究所副所长、白血病诊疗中心主任王建祥教授为我们讲述中国血液学的发生发展、泽布替尼上市的过程及其获批上市的优势。
泽布替尼适用于B细胞来源的肿瘤
更安全更高效
泽布替尼是我国自主研发的针对BTK靶点的靶向治疗药物，历经基础研究、临床前研究、临床研究，最终成功上市，是一个相当艰难的过程。泽布替尼适用于B细胞来源的肿瘤，因此对B细胞的淋巴瘤非常有效，还包括慢淋、套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症等。泽布替尼是新一代的BTK抑制剂，在有效性及安全性上，都体现出了优势。我们期待，泽布替尼对我国的淋巴瘤患者能起到非常好的治疗作用，延缓疾病进展，进一步延长患者生存。希望我国自主研发的新药，能真正的惠及患者。更大的期待是，作为国产的药物，惠及我国的患者之外，能够惠及世界上广大的淋巴瘤患者。
泽布替尼—获美国FDA批准上市
安全可靠
药物从研发到临床使用再到上市，是一个漫长的过程，且每一步都非常关键。最后一步是临床的研究验证，在曲折的过程当中，最后一步成功了，意味着在临床的研究过程中，方案的设计、执行、数据的采集以及分析都是合乎要求的。这是程序上的基本要求，但执行起来非常困难，付出了艰辛的努力。除此之外，药物本身还要体现出治疗特性，满足患者的需求，这些方面都经过了考验。首先体现在药物安全，在临床实验中发现泽布替尼非常安全，副作用少，是一个优势。安全是基本，其次还必须有效。经过严格评判，证明泽布替尼安全性、有效性以及临床试验程序都符合美国要求，因此获得了美国FDA批准，达到了上市要求，使得我国的产品在国外成功上市。这说明我国的科技实力在国外得到了展现，我们拥有的是该药物的核心研发技术，而不是模仿。证明我国有能力把好的产品，好的药品带到国际上去，真正使全球患者享受我国科技带来的福音。
泽布替尼—临床验证
更专一高效
1、基础研究结论。泽布替尼是新一代的BTK抑制剂，研发过程本着精益求精的态度，进一步改善药物的疗效和安全性。药物的作用靶点更为专一，特异性更强，减少对其他靶点的相互作。由于靶点更专一，结合力更强，疗效也更高。科学的进步使研究人员对靶点的认识更加清楚，药物副作用范围更窄，靶点更具体化，安全性和有效性得以提高。
2、临床的体现。通过目前的临床研究，科学的假设，并基于实验室研究的数据，临床上也得到了进一步的验证。疗效提高确切，安全性也更高。彰显了泽布替尼的优势，这也是其获批上市的重要理由。
中国创新原研药泽布替尼
引领中国科创新药走向世界
我国的科技持续进步，国家*策在推动科技进步的同时，也推动了科技进步带来的转化。泽布替尼是我国原研新药的代表，其他优良的科创公司所研发的治疗实体肿瘤以及血液系统肿瘤等的新药，共同使医药领域的研发欣欣向荣，真正体现出科技兴国、科技强国的态势。王建祥教授表示，希望泽布替尼作为一个开头兵，能够为我国的新药打出一片天地。中国作为一个负责任的大国，在使我国广大患者享受到科技进步成果的同时，也使世界享受到我国科学工作者、药物研发工作者的研发成果，促进世界共同进步。在响应了习总书记：“构建人类命运共同体”号召的同时，也进一步彰显了我国科学家的水平和科研实力。最后，王建祥教授用开拓创新来形容百济神州公司，也体现了王建祥教授对中国科创公司的认可和期许。
严谨、博精、创新、奉献
中国医学科学院血液研究所
领*国内血液学发展
中国医学科学院血液研究医院，成立于年，是一家院所合一的医疗科研教育机构。
抗美援朝战争时期，我*因失血性损伤造成将士减员较多，迫切需要输血来支撑我国*事发展，保障国家*事安全。因此成立了输血和血液研究所。成立之后在输血产品及血浆代用品上就取得了显著的进步，并在我国各地区布局了输血机构和血站建设。中印战争时期，因输血的减员大为减少，此为我院在满足国家战略需求，保障国家安全上做出的第一份贡献。
在血液学研究中，我院同样做出了突出的贡献：
1、血液学标准的制定。弥补了我国在血象、骨髓象等的空白。
2、血液病人才的培养和布局。60年代初期，我院先后开展了三期的血液学培训班，为我国培养了第一批和第二批的血液学工作者，为我国血液学发展布局奠定了基础。
3、在多种疾病的治疗上取得了重大进展。
1）提高了我国白血病诊断分型率。我院提出造血干细胞的发育学、生物学，造血衰竭治疗新方法，解决造血衰竭治疗的难题。建立了我国第一个干细胞库，目前市值已超过亿。在国内率先开展第一例自体造血干细胞移植等。开展单克隆抗体的免疫分型技术并率先自主研发了大量CD的单克隆抗体，极大的推动了我国白血病诊断分型的准确率，并得到广泛的应用，使得我国分型诊断的准确率得到普遍提高。
2）推动了国内对白血病的认识。我院扩增了大量的基因工程抗体，用于临床诊疗当中，并研发出大批的免疫治疗技术，包括双抗技术、融合蛋白技术以及新近发展的CAR-T治疗技术。推动对白血病治疗的认识。
3）解决了白血病治疗的难题。我院在国内率先开展了强烈联合化疗治疗白血病，摸索出一条可行的、可控制风险的联合化疗方案，极大地提高了白血病的缓解率。并由此开展了白血病的规范化治疗，在全国内进行教育推广，改善了我国整体的化疗水平。因此，我们所在医疗、教育、科研、产业等多方面都取得了显著的进步，为国家血液学的研究发展做出贡献。
●专家简介●
王建祥教授
中国医院（血液学研究所）
国家血液病临床医学研究中心主任
中华医学会血液学分会主任委员
中国医师协会内科医师分会副会长
中国医师协会血液科医师分会副会长
JHematolOncol(IF7.4)副主编
中华血液学杂志主编（-）
中国抗癌协会血液肿瘤专委会主任委员（-）
“杰青”、“新世纪百千万人才工程”国家级人选、卫生部突贡专家、国务院特贴专家
CD19、CD33CAR-T主要研发者
白血病治疗领*人，预后分层、强化诱导、全程管理，显著改善了急性白血病的疗效
牵头制定了《急性髓系白血病》、《急性淋巴细胞白血病》、《慢性髓性白血病》多部诊治指南
NIH博士后杰出研究奖，第十届“吴阶平医学研究奖－保罗·杨森药学研究奖”一等奖，天津市科学技术进步奖一等奖(第一完成人)
荟萃名家，聚焦临床
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