补骨脂注射液零售价你了解多少 http://m.39.net/baidianfeng/a_4325347.html年12月5-8日，第62届美国血液学会年会（ASH）如期在线上举行。作为全球血液学领域最大最权威的国际学术盛会之一，会议期间将有超过数千多份摘要呈现。中国在嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）领域的研究处于世界前列，那么今年有哪些中国CAR-T研究成果在ASH上亮相呢？下面我们一起来看下来自广州南方春富（儿童）血液病研究院的研究成果吧。
CAR-T疗法在治疗多种血液肿瘤方面取得了显著成功，如治疗B细胞恶性肿瘤的CD19CAR-T以及治疗多发性骨髓瘤（MM）的BCMACAR-T均表现亮眼。然而，CAR-T治疗复发难治急性髓系白血病（R/RAML）的疗效却并不理想，无论是靶向CD33、CD、LeY、NKG2D还是CD70受体，总体反应率均低于CD19CAR-T。由于AML的异质性，很难找到理想的CAR-T靶点。李春富教授团队选择CLL1作为治疗靶点，并报告了CLL1CAR-T治疗儿童R/RAML患者的疗效与安全性的I期临床试验数据。
CLL1在正常造血干细胞（HSC）中不表达，但在AML细胞和白血病干细胞（LSCs）上高表达，因此选择CLL1作为靶点。年10月至年3月，研究纳入3例儿童R/RAML患者，回输二代CLL1CAR-T细胞。研究结果显示，3例患者出现细胞因子释放综合征（CRS，Ⅰ级2例，Ⅱ级1例），无神经*性反应。所有患者均出现全血细胞减少、粒细胞减少和单核细胞减少。治疗后所有不良反应均得到缓解。
患者1是难治AML患者，95％以上AML母细胞呈CLL1阳性。CLL1CAR-T细胞回输第21天，患者达到完全缓解/微小残留病（MRD）阴性（CR/MRD-）。该患者在第35天行造血干细胞移植（HSCT），并一直保持CR/MRD-状态（到年7月，CAR-T输注后8个月）。
患者2是HSCT后复发患者，并有严重的骨髓坏死（BMN），因此减少CAR-T输注剂量。CAR-T细胞回输后第14天患者达到了CR/MRD-。患者在第38天行二次HSCT，二次移植后2个月因GVHD死亡。
患者3是难治AML患者，约85％AML母细胞呈CLL1阳性。输注后第14天患者达到CR/MRD+（1％）。但是第30天评估时AML母细胞增至11％，其中大多数为CLL1阴性。该患者第30-34天接受阿扎胞苷治疗，第45天时AML细胞降至2.8％。值得注意的是，该患者之前阿扎胞苷治疗无效，这表明CLL1CAR-T可以清除LSC，从而使AML肿瘤细胞对化疗敏感。该患者第75天行HSCT，至今保持CR/MRD-（年7月，CAR-T输注后7个月）。
本研究初步结果表明，CLL1CAR-T治疗R/RAML患者有效且*性可控。该研究中所有患者均在1个月内达到CR，且CRS反应轻微（Ⅰ-Ⅱ级）。对于AML母细胞CLL1阴性的患者，CLL1CAR-T治疗后CLL1-细胞可能会起致病作用，联合阿扎胞苷可能帮助患者达到完全缓解。
参考来源：ChaokeBu,ZhiyongPeng,MinLuo,etal.PhaseIClinicalTrialofAutologousCLL1CAR-TTherapyforPediatricPatientswithRelapsedandRefractoryAcuteMyeloidLeukemia.ASHAnnualMeeting,Abstract#.
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