慢性粒细胞白血病是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，它的特点是产生大量不成熟的白细胞，这些白细胞在骨髓内聚集，抑制骨髓的正常造血；并且能够通过血液在全身扩散，导致病人出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。
关于CML的治疗方案，以下组织均已发布治疗指南：
美国国立综合癌症专家组（NCCN）
欧洲肿瘤内科学会（ESMO）
欧洲白血病专家组（ELN）
慢性期CML
对于慢性期CML，所有指南都建议如下：
CML的一线治疗药物是三种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），伊马替尼，尼洛替尼或达沙替尼。
如果患者不耐受某种酪氨酸激酶抑制剂，可换用另一种TKI或波舒替尼。
这三种TKI都可以用作二线治疗;二线治疗的剂量会有所不同，具体取决于所选药物。
在两种TKI失败的情况下，应考虑造血干细胞移植（HSCT）。
处于加速期的CML
对于处于加速期的CML患者，所有组织的指导方针建议如下：
TKI（伊马替尼，尼罗替尼，达沙替尼或波舒替尼）。
具体TKI的选择基于先前的治疗和/或BCR-ABL激酶区突变状态。
伊马替尼，尼罗替尼和达沙替尼的推荐剂量：加速阶段大于慢性阶段。
如果出现对两种或多种TKIs的耐药性和/或不耐受，考虑使用三尖杉碱（omacetaxine）。
根据治疗反应和患者年龄考虑造血干细胞移植。
急性期的CML
对于急性期的CML，所有指导方针建议如下：
造血干细胞移植，最好在诱导治疗出现应答后。
淋巴细胞急性转化期患者可用急性淋巴细胞白血病（ALL）诱导化疗方案，联合TKI治疗。
髓样细胞急性转化期患者可用急性粒细胞白血病（AML）诱导化疗方案联合TKI。
监测
美国国立综合癌症专家组（NCCN），欧洲白血病专家组（ELN）和欧洲肿瘤内科学学会（ESMO）指南推荐用以下测试监测患者对酪氨酸激酶抑制剂（TKI）疗法的反应：
骨髓细胞遗传学
定量逆转录聚合酶链式反应（QPCR）
细胞遗传学反应是什么？
细胞遗传学反应通常在中期的骨髓样本上进行（中期：在诊断时，或者如果未达到期望的结果或达到期望结果后又失去），定义如下：
完全细胞遗传学反应（CCyR）：在中期细胞中，不存在费城染色体阳性细胞。
部分细胞遗传学反应（PCyR）：在1％-35％的中期细胞中，存在费城染色体阳性细胞。
主要的细胞遗传学反应：中期细胞中，含费城染色体阳性的细胞处于0％-35％范围内。
次要细胞遗传学反应：中期细胞中，含费城染色体阳性的细胞35％。
这三项指导原则在针对一线治疗的建议方面有所不同，所述如下。
美国国立综合癌症专家组（NCCN）建议
理想状态下，患者对一线治疗反应如下：
3个月：即时PCR检测下，BCR-ABL1转录≤10％，或者骨髓细胞遗传学达到部分细胞遗传学反应。
6个月：即时PCR下，BPC-ABL1转录≤10％，或骨髓细胞遗传学优于部分细胞遗传学反应。
12个月：对骨髓细胞遗传学达到细胞遗传学完全应答（细胞染色体完全反应）（如果此前未实现细胞染色体完全反应，或主要分子基因反应[MMR]）。
18个月：骨髓细胞遗传学达到细胞染色体完全反应（如果患者12个月未实现主要分子基因反应，未达到细胞染色体完全反应）。
任何时候：主要分子基因反应稳定或改善。
欧洲白血病专家组（ELN）建议
患者对一线治疗的最理想的反应如下：
3个月：费城染色体阳性（Ph+）≤35％，和/或BCR-ABL1≤10％。
6个月：费城染色体阳性（Ph+）=0％，和/或BCR-ABL11％。
12个月：BCR-ABL1≤0.1％。
欧洲肿瘤内科学会（ESMO）建议
对一线治疗的最佳反应如下：
3个月：费城染色体阳性（Ph+）≤95％，或BCR-ABL10％。
6个月：费城染色体阳性（Ph+）≤35％，或BCR-ABL10％。
12个月：费城染色体阳性（Ph+）=0或BCR-ABL≤1％。
参考资料：
[1]
