急性白血病

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60年前,她曾是一名白血病患儿 [复制链接]

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儿童急性淋巴细胞白血病(简称“急淋”),是常见的儿童恶性肿瘤,如今整体治愈率达到80%以上,但这在60年前,可是一种不治之症。年,五岁的芭芭拉?鲍尔斯不幸地患上了这种”绝症“。幸运的是,她遇到了美国St.Jude医院勇于开拓的唐纳德?平克尔等医生。经过医生们的不懈努力,探索多种化疗药物的联合应用,终于“奇迹”般的打败了芭芭拉身体里的病魔,延续了她的生命。

如今的芭芭拉已经是一位年过六旬,精神矍铄的奶奶,而儿童急淋白血病的治疗理念也被全世界广泛接受,造福了成千上万名患者。

近些年来,儿童肿瘤的生存取得了显著的进步。年至年,儿童肿瘤的死亡率下降了50%以上。比如1岁以内的神经母细胞瘤,5年生存率从86%提高到95%。越来越多的患儿得以康复,能够进行正常的学习和生活。小朋友生命的绽放,离不开新药的研究,离不开临床试验的推动。临床试验就像一盏盏照亮孩子们前进路上的希望之灯,给成千上万家庭带来曙光。

我们知道,任何新的治疗措施和方法得以广泛造福患者,都离不开前期临床试验。很多肿瘤在目前的标准治疗下,病人总生存率仍然较低。即使是某些可治愈的肿瘤类型,仍有10-20%为难治性的肿瘤患者。因此,为了给这些难治或者复发的患者提供治疗的选择,就迫切需要新药的探索和临床试验的推动。

下面小can带你认识一下临床试验~

临床试验是什么?

临床试验是一种由医生主导进行、通过招募病人共同参与的临床医学研究,旨在研究新的治疗手段,并且评估该治疗方式能否提高或改善目前的疾病治疗现状以及病人的生存质量。

可以理解为临床试验是新的治疗研究的最后一步。在临床试验之前,科学家们已经进行了长期、大量的基础研究工作,从肿瘤细胞到动物水平,经过一系列研究验证新疗法的作用以及潜在的*副作用,最终将经过严格筛选并验证最可能有效的新疗法推进到在病人身上进行的临床试验。今天的许多标准治疗都是过去临床试验的结果。

临床试验的开展遵循“样本量最小、标本最少、痛苦最小“的原则,只有对小朋友的利益大于风险时才能开展。例如目前应用于霍奇金淋巴瘤的PD-1抗体,就是前期证实了药物的安全性或者具有其他安全性数据的证据后,经过了严格的伦理审批和临床试验,才能最终获批准用于临床治疗。

为什么要参加临床试验?

儿童肿瘤与成人肿瘤相比,发病人数少,肿瘤类型又多种多样,分散到单个医疗中心的单病种人数,更加少之又少。因此,针对复杂的儿童肿瘤,什么治疗方法最佳?过去答案可能是根据单个中心的少数患者治疗经验或者文献中的病案报告。但这样的治疗模式不具备全面性和客观性。

因此,面对众多亟待解决的儿童肿瘤相关的临床问题,我们需要开展各种临床研究,通过汇集不同地域的具有相同疾病条件的患者,对他们采取一致的诊治手段,经过一定时期的观察,得出比较客观、严谨的结论,旨在提高患者的治疗疗效或改善其生活质量。素有“瘤王”之称的高危神经母细胞瘤GD2单抗的应用,就是在欧美各国科学家们共同开展的临床试验验证有效后,才用于临床。

儿童参加临床试验最关心的问题

从儿童人群的特殊性考虑,儿童参加临床试验有比成人更高的准入标准。通常新的治疗方法多数在成人群体中验证安全和有效后,才能进入儿童群体。儿童肿瘤的临床试验有的是为提高复发、难治肿瘤的治愈率,有的是为可治愈的肿瘤患者,降低治疗强度,改善生活质量而设计。一切临床试验的宗旨和初衷是为了给孩子更多的治疗选择。

所以在监测评估后,如患儿出现了不可接受的*副反应或者肿瘤进展,临床试验会及时中止。

医生会提前与患者沟通明确患者知道自己参加临床试验并了解其风险和获益。临床试验实施过程中,有些研究药物免费,而且患者各项相关指标可以得到密切、动态的监测,如出现相应的并发症,会有相应的应对措施。另外有些检查和治疗项目也可以免费。

但是,临床试验毕竟是探索未知的问题,就可能存在未知的风险,这也是需要权衡的问题。可以放心的一点是,参与临床试验的小朋友可以自行选择退出。临床试验中记录小患者的病历、检验检查报告会得到妥善保管,个人身份信息、隐私受到严格保密。

“偏方”靠谱么?

家长们经常会听到某某通过什么“偏方”获得了不错的治疗效果,究竟这种“偏方”可不可靠?却不得而知。例如有淋巴母细胞淋巴瘤的小朋友,在确诊后,没有入院治疗,回家吃各种中成药,硬生生的把早期拖成了晚期才来就医。

相反,国外的儿童临床试验却进行如火如荼,一些家长带着小孩走出国门加入到国外的临床试验中。如今国内儿童肿瘤临床试验不断得到重视,不少临床试验正在开展中。那么怎样获取相关信息?美国国立医学图书馆clinicaltrials.gov注册了世界各国开展的临床试验。国内的临床试验信息通常公布在各医疗中心网页、

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