年美国费城有2位研究员，意外发现慢粒白血病患者的22号染色体特别短小，这一发现冲击了“癌症由病*引起”的主流观点，医学界立马沸腾了。22号染色体消失的部分去了哪里？13年后，芝加哥的科学家发现了慢粒白血病患者另一条异常染色体：9号染色体变长了。到了这会，研究员猜到：两条染色体断裂后形成易位，22号染色体的长臂，跑到了9号染色体上。科学家很快证实了这一点，并称之为费城染色体。俩染色体易位有什么后果？又过了13年，科学家发现，9号染色体断点的ABL基因编码是一种促进细胞分裂的激酶，这种激酶是保证正常细胞分裂所需的，活性会受到严格控制。但ABL基因和22号染色体断点的BCR基因结合之后，使得激酶像电脑程序卡死一样，始终处于高活性状态，导致细胞分裂失控，最终引起癌症。科学家给这个发疯的激酶取了个名字，BCR-ABL蛋白。只要把BCR-ABL注入小白鼠体内，小白鼠就会有白血病症状。经过反复实验，最终证实，BCR-ABL正是造成慢性粒细胞白血病的原因。医药公司这个时候才会介入，开始烧钱研发，可即便如此，也足足烧了15年，研究人员不断设计和修饰药物分子，最终开发出4-[(4-甲基-1-哌嗪)甲基]-N-[4-甲基-3-[[4-(3-吡啶)-2-嘧啶]氨基]苯基]-苯胺甲磺酸盐，光看名字就知道开发这玩意儿有复杂了！这种全新的化学成分学名甲磺酸伊马替尼，商品名：格列卫。它可以抑制BCR-ABL蛋白的活性点，对慢粒白血病有奇迹般的效果，而正常细胞没有这种蛋白，所以副作用非常有限。有趣的是，这玩意儿不像紫杉醇是“纯天然提取的绿色产品”，而是人为设计并合成的新化学成分。但论副作用，却比纯天然的紫杉醇小得多。所以说，纯天然和健康完全是两码事，本质还是要看里面的化学反应，别忘了，古代*药基本都是纯天然的。格列卫于年5月通过FDA批准，整个审批过程不到三个月，创造了FDA审批药物的最快记录，并评为当年的十大科技突破，是人类抗癌历史的里程碑。格列卫凭借一己之力，将原本是绝症的慢粒白血病变成了类似高血压这样的慢性病，五年生存率超过90%！只要定期吃药，日常生活和普通人没两样，寿命也有保障，是目前最成功的靶向药。更为欣喜的是，格列卫虽然不能直接让错位的染色体恢复正常，但给了人体系统充足的备战时间，最终大约有30%-40%患者的费城染色体转为阴性。另一个例子，中国人有重要贡献：急性早幼粒细胞白血病，17号染色体和15号染色体易位，17号染色体上的RARα基因与15号染色体的PML基因形成PML-RARα融合基因，导致早幼粒细胞分裂不受控制，引发白血病。这曾是一种极为凶险的白血病，几个月便可夺人性命！但现在用全反式维甲酸和三氧化二砷(砒霜)进行联合靶向治疗，五年生存率已超过90%，达到基本“治愈”标准。这一治疗方案的灵感来源于一个民间中医的偏方，后来科学家从分子机理上揭示了诱导白血病细胞分化凋亡的过程，把疗效随缘的偏方升级成十拿九稳的抗癌药，中国前卫生部部长陈竺是这一成果的重要贡献者。发现癌细胞机理-人为设计药物分子-解决癌症，这套路看着无比痛快，但想到研发投入就无比痛心了！堆成山的美金烧成了灰。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇
