年美国费城有2位研究员,意外发现慢粒白血病患者的22号染色体特别短小,这一发现冲击了“癌症由病*引起”的主流观点,医学界立马沸腾了。22号染色体消失的部分去了哪里?13年后,芝加哥的科学家发现了慢粒白血病患者另一条异常染色体:9号染色体变长了。到了这会,研究员猜到:两条染色体断裂后形成易位,22号染色体的长臂,跑到了9号染色体上。科学家很快证实了这一点,并称之为费城染色体。俩染色体易位有什么后果?又过了13年,科学家发现,9号染色体断点的ABL基因编码是一种促进细胞分裂的激酶,这种激酶是保证正常细胞分裂所需的,活性会受到严格控制。但ABL基因和22号染色体断点的BCR基因结合之后,使得激酶像电脑程序卡死一样,始终处于高活性状态,导致细胞分裂失控,最终引起癌症。科学家给这个发疯的激酶取了个名字,BCR-ABL蛋白。只要把BCR-ABL注入小白鼠体内,小白鼠就会有白血病症状。经过反复实验,最终证实,BCR-ABL正是造成慢性粒细胞白血病的原因。医药公司这个时候才会介入,开始烧钱研发,可即便如此,也足足烧了15年,研究人员不断设计和修饰药物分子,最终开发出4-[(4-甲基-1-哌嗪)甲基]-N-[4-甲基-3-[[4-(3-吡啶)-2-嘧啶]氨基]苯基]-苯胺甲磺酸盐,光看名字就知道开发这玩意儿有复杂了!这种全新的化学成分学名甲磺酸伊马替尼,商品名:格列卫。它可以抑制BCR-ABL蛋白的活性点,对慢粒白血病有奇迹般的效果,而正常细胞没有这种蛋白,所以副作用非常有限。有趣的是,这玩意儿不像紫杉醇是“纯天然提取的绿色产品”,而是人为设计并合成的新化学成分。但论副作用,却比纯天然的紫杉醇小得多。所以说,纯天然和健康完全是两码事,本质还是要看里面的化学反应,别忘了,古代*药基本都是纯天然的。格列卫于年5月通过FDA批准,整个审批过程不到三个月,创造了FDA审批药物的最快记录,并评为当年的十大科技突破,是人类抗癌历史的里程碑。格列卫凭借一己之力,将原本是绝症的慢粒白血病变成了类似高血压这样的慢性病,五年生存率超过90%!只要定期吃药,日常生活和普通人没两样,寿命也有保障,是目前最成功的靶向药。更为欣喜的是,格列卫虽然不能直接让错位的染色体恢复正常,但给了人体系统充足的备战时间,最终大约有30%-40%患者的费城染色体转为阴性。另一个例子,中国人有重要贡献:急性早幼粒细胞白血病,17号染色体和15号染色体易位,17号染色体上的RARα基因与15号染色体的PML基因形成PML-RARα融合基因,导致早幼粒细胞分裂不受控制,引发白血病。这曾是一种极为凶险的白血病,几个月便可夺人性命!但现在用全反式维甲酸和三氧化二砷(砒霜)进行联合靶向治疗,五年生存率已超过90%,达到基本“治愈”标准。这一治疗方案的灵感来源于一个民间中医的偏方,后来科学家从分子机理上揭示了诱导白血病细胞分化凋亡的过程,把疗效随缘的偏方升级成十拿九稳的抗癌药,中国前卫生部部长陈竺是这一成果的重要贡献者。发现癌细胞机理-人为设计药物分子-解决癌症,这套路看着无比痛快,但想到研发投入就无比痛心了!堆成山的美金烧成了灰。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇