三月,是万物复苏的日子,也是一个充满了希望和阳光的季节。但是,你知道吗?三月还是“骨髓瘤关爱月”呢。年国际骨髓瘤基金会(IMF)提出将每年的3月作为“骨髓瘤关爱月”,旨在倡议医务人员、患者及相关护理人员行动起来,提升社会对骨髓瘤的认识。
什么是骨髓瘤?
骨髓瘤(又称浆细胞瘤)是起源于骨髓中浆细胞的恶性肿瘤,是一种较常见的恶性肿瘤,临床上常常表现为为骨痛,肾功能异常,贫血,和高钙血症。骨髓瘤有单发性和多发性之分,以后者多见。多发性骨髓瘤又称细胞骨髓瘤(Multiplemyeloma,简称MM),是由具有合成和分泌免疫球蛋白的浆细胞发生恶变,大量单克隆的恶性浆细胞增生引起,晚期可有广泛性转移,但少有肺转移。中老年人多见,男性多于女性,由于该病临床表现复杂多样,发病早期常无典型症状,主要表现有骨痛、贫血、肾功能不全、高钙血症、反复感染等症状,因此不易被发现,往往是在诊断其他器官疾病时才被发现,容易造成漏诊或者误诊,这也更加需要借助更多的辅助诊断指标。
目前,我国多发性骨髓瘤是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液学恶性肿瘤,位居血液系统恶性肿瘤的第二位。中国发病率约为1人/10万人。
多发性骨髓瘤有哪些症状?
多发性骨髓瘤症状多样,可涉及骨、肾、神经系统等,常见症状为CRAB。
1、骨痛
骨痛是本病的主要症状之一。
2、贫血和出血
贫血较常见早期为轻度贫血,晚期为重度贫血,晚期可出现血小板减少症,引起出血症状,皮肤及粘膜出血较常见,严重的时候会导致颅内出血。
3、反复感染
本病患者易发生感染,尤以肺炎球菌性肺炎多见,其次是泌尿系感染和败血症。病*感染中以带状疱疹、周身性水痘为多见。
4、肾脏损害
肾脏病变是本病比较常见而又具特征性的临床表现。由于异常单克隆免疫球蛋白过量生成和重链与轻链的合成失去平衡,过多的轻链生成,相对分子质量仅有的轻链可自肾小球滤过,被肾小管重吸收,过多的轻链重吸收造成肾小管损害。严重的会出现嗜睡、昏迷、失眠、视力减退等症状。
骨髓瘤的误诊率在50%左右,建议疑似患者选择在骨髓瘤诊断及治医院,避免延误病情。虽然多发性骨髓瘤目前仍是一种不可治愈的疾病,但自从新药及自体干细胞移植成功应用于多发性骨髓瘤患者以来,疗效及生存期有了较大的改善。
目前医学上主要有药物治疗、化疗、干细胞移植等治疗手段。
1、药物治疗
使用几种不同的药物通过杀死异常的浆细胞延缓多发性骨髓瘤的进展。
(目前有多发性骨髓瘤的临床研究项目在开展:
2、化疗药物治疗
通过化疗药物如环磷酰胺、美法仑、苯达莫司汀和阿霉素等,杀死癌变细胞(同时也会伤害正常细胞)。
3、CAR-T治疗骨髓瘤
CART全称是ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著疗效的新型细胞疗法,被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。
CAR-T免疫细胞疗法是利用病人自身的细胞,通过提取血液里的T细胞,进行生物技术改造,令其能识别肿瘤细胞表面的抗原,然后把这些细胞输回给病人,达到识别、杀死癌细胞的治疗效果。简单来说CAR-T技术就如同给你的T细胞装上了GPS导航系统,能识别癌细胞,并进行杀伤。
随着对MM的疾病生物学和治疗靶点的深入研究,一些靶向治疗手段表现出不错的治疗效果。近年来,FDA也批准了几款MM的靶向治疗方案:
年底,FDA批准了两款治疗性单克隆抗体用于MM患者的治疗,分别是靶向CD38的Darzalex(daratumumab)和靶向CS1(SLAMF7)的埃罗妥珠单抗(elotuzumab)。
年8月,美国FDA批准了安进的Kyprolis(carfilzomib,卡非佐米)与杨森的Darzalex(daratumumab)+地塞米松联合使用(DKd)的两种给药方案(每周一次和每周两次),用于治疗既往接受过1-3线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤(r/rMM)患者。
值得一提的是,百时美施贵宝(BMS)/bluebirdbio(蓝鸟生物)于年向美国FDA提交的BCMACAR-T疗法ide-cel(bb)的BLA,PDUFA目标日期为年3月27日。意味着,如果一切顺利的话,在“国际骨髓瘤关爱月”,MM患者又将获得一种新的治疗选择!
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