年，蓝鸟生物（bluebirdbio）研发的基于LentiGlobin的慢病*基因疗法Zynteglo，获得欧盟批准上市，用于治疗12岁及以上的非β0β0基因型输血依赖性β-地中海贫血患者。这是全球首款获批用于治疗地中海贫血症的基因疗法。
该疗法首先从患者骨髓中提取造血干细胞，然后通过慢病*将β-珠蛋白基因的修饰形式的功能性拷贝（βA-T87Q-globin基因）添加到患者自身造血干细胞中，恢复血红蛋白生成。
这也是目前全世界第二昂贵的药物，售价高达万美元（约合万人民币），仅次于诺华公司的Zolgensma。
年2月17日，蓝鸟生物（bluebirdbio）突然宣布暂停其治疗镰状细胞病的两项临床试验，原因是一名5年前接受HGB-基因治疗临床试验的患者被诊断患上急性髓细胞白血病（AML），此外，上周还有一位接受HGB-基因治疗临床试验的患者出现了骨髓增生异常综合征（MDS）。
由于无法确定这两位患者的症状是否与慢病*载体的基因治疗有关，蓝鸟生物（bluebirdbio）决定暂停相关临床试验，调查患者出现这些症状的具体原因。受此影响，蓝鸟生物股价大跌近38%。
年3月10日，在经过了近一个月的调查后，蓝鸟生物宣布其LentiGlobin基因疗法“极不可能（veryunlikely）”导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）。
蓝鸟生物目前正在与监管机构合作，以恢复其之前暂停的针对β地中海贫血和镰状细胞病的临床试验。蓝鸟生物股价随之上涨近10%。
在之前的调查中，蓝鸟生物发现用于基因治疗的慢病*载体整合在了患者的VAMP4基因，但没有证据表明VAMP4基因与急性髓细胞白血病（AML）的发展或细胞增殖或基因组稳定性等有关联。蓝鸟生物还进行了分析，发现没有证据表明插入到VAMP4基因会影响附近基因的调控或表达，这表明该慢病*基因疗法不太可能引起癌症。
蓝鸟生物首席科学官菲利普·格雷戈里（PhilipGregory）在声明中表示：总体而言，评估数据提供了重要的证据，表明蓝鸟生物使用的慢病*载体极不可能导致患者出现急性髓细胞白血病（AML），调查数据也已经与FDA共享，这些结果有助于解除对β地中海贫血的临床暂停限制。就目前而言，蓝鸟生物的β地中海贫血和镰状细胞病的基因治疗临床试验仍受FDA的临床限制。使用与上述针对镰状细胞病临床试验相同慢病*载体的Zynteglo疗法仍处于暂停销售状态。欧洲药品管理局将于本周开始审查Zynteglo的收益风险情况。对于接受慢病*基因治疗后出现骨髓增生异常综合征（MDS）的患者，蓝鸟生物正在进行调查，首先要确定的是患者是否真的患上了骨髓增生异常综合征。参考资料：
