北京看白癜风哪间医院最权威 https://baike.baidu.com/item/%E5%8C%97%E4%BA%AC%E4%B8%AD%E7%A7%91%E7%99%BD%E7%99%9C%E9%A3%8E%E5%8C%BB%E9%99%A2/9728824年9月17日/医麦客新闻eMedClubNews/--临床阶段细胞治疗与基因编辑领域新锐公司西安桑尼赛尔生物医药有限公司（SunnycellTherapeuticsCo.,Ltd，下称桑尼赛尔）于年9月14日公布了其在研产品anti-CD19nvGTCAR-T?治疗难治复发急性淋巴B细胞白血病（r/rB-ALL）的中期临床试验数据分析结果。
该临床试验是由研究者发起的试验(IIT)，是全球首次应用基于CRISPR-Cas9基因编辑的非病*定点整合技术（Non-viralGenomeTargetingCAR-T,简称nvGTCAR-T?）制备的自体CAR-T在人体的试验，旨在评估治疗r/rB-ALL患者的安全性和有效性。该临床试验计划招募20名患者，中期数据分析报告共纳入14名受试者。该14名受试者曾接受的既往治疗中位数为5次（范围为2-14次）。基线的骨髓肿瘤负荷中位数为48%（范围为0.3%~99%）。其中，3人移植后复发，3人回输前伴有严重感染，1人伴有髓外病变。所有患者均接受了1~2次anti-CD19nvGTCAR-T?的输注，回输总剂量分为高中低三组，中位数为4.1*/kg。
截至30天随访，对14名受试者进行评估：
?14名(%)受试者获得完全缓解，其中包括血细胞数量完全或未完全恢复(CR/CRi)；
?12名(85.7%)受试者获得最小残留疾病阴性的完全缓解(MRD-CR)。
所有14名受试者中，12人发生了细胞因子释放综合征（CRS），其中1人（7.1%）发生3级CRS反应，11人发生1~2级CRS，无神经*性事件。所有患者均未使用妥珠单抗或激素干预治疗。
“我们很高兴地报告14名受试者接受anti-CD19nvGTCAR-T?的治疗结果，所有患者均完全缓解，中期结果令人满意。另外，通过该试验我们的nvGTCAR-T?平台技术展示了卓越的安全性和短期疗效。截至目前，最长随访期的患者已达6个月无白血病生存，我们有信心在未来，能够获得它优异的长久疗效数据。nvGTCAR-T?是桑尼赛尔多年深耕基因编辑领域结出的第一个硕果，我们将继续推进该技术平台在其他适应症和通用CAR-T中的应用，希望开发出临床急需的细胞治疗药物。”桑尼赛尔首席执行官彭作翰博士说。
关于nvGTCAR-T?
nvGTCAR-T?是桑尼赛尔独有的专利技术平台，非病*定点整合CAR-T技术（Non-viralGenomeTargetingCAR-T,简称nvGTCAR-T?），通过非病*载体递送系统，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术将CAR基因定点整合至T细胞特定基因组位点制备CAR-T。与传统病*载体制备工艺相比，nvGTCAR-T?技术优势主要体现在CAR-T细胞作用肿瘤更加温和，患者使用后副作用小，同时作用时间持久，以及制造成本低，能够超越现有CAR-T产品的临床表现和切实的费用降低，有望成为Best-in-class。该技术平台也将用于开发其他肿瘤适应症的产品以及通用CAR-T的开发。
关于r/rB-ALL
B系急性淋巴细胞白血病（B-ALL）是一种异常B淋巴细胞在骨髓内增生的肿瘤性疾病。异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能，同时也可侵及骨髓外的组织，如脑膜、淋巴结、性腺、肝等，表现症状为容易感染、出血贫血、骨痛、淋巴结肿大、肝脾牙龈肿大等。据统计，B-ALL发病率约为为0.69/,，约占儿童白血病的80%，占成人白血病的20%。目前，B-ALL治疗以化疗和骨髓移植为主，儿童治愈率相对成人更高，但对于复发难治的患者，临床上依然需要不断探索更加有效的治疗方法。
关于桑尼赛尔
西安桑尼赛尔生物医药有限公司（SunnycellTherapeuticsCo.,Ltd）致力于细胞免疫药物的研发和生产，是一家基于前沿基因编辑技术，驾驭人体免疫细胞治疗癌症的研发型公司。公司旨在为中国的肿瘤患者提供有效且能负担的细胞治疗药物。公司为国内最早开始使用基因编辑技术开发细胞治疗产品的公司之一，拥有新型自体nvGTCAR-T?、通用型TrahUCAR-T?和TdmhUCAR-T?技术平台，部分管线产品已在临床试验（IIT）阶段。
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