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今年3月20日，《国家儿童肿瘤监测年报》正式发布，这是我国首部专门描述我国儿童肿瘤诊疗分布相关特征的监测报告，同时也是我国首次对罹患白血病、实体肿瘤等儿童重大恶性疾病患儿进行的摸底工作。
《年报》收录了全国家儿童肿瘤监测点的张儿童肿瘤病例报告卡,分析了出院时间为年1月至年12月的恶性肿瘤、中枢神经系统良性肿瘤的病例信息。
数据显示，在所监测的肿瘤患儿出院人次中，白血病为患病比例最多的病种，占比57.21％。其次为不明及其他恶性肿瘤占比16.21％，分别为淋巴瘤8.15%，脑瘤5.63%，骨肿瘤3.31%。从性别分布来看，男性患儿占全部出院人次比例为59.52%，女性患儿为40.48%。
病种比例
01
●白血病占比57.21％
?Leukemia
02
●淋巴瘤占比8.15%
?Lymphoma
03
●脑瘤占比5.63%
?Braintumor
04
●骨肿瘤占比3.31%
?Bonetumor
国家儿童肿瘤监测中心主任、国家儿童医学中心首都医科医院院长倪鑫说：“恶性肿瘤已成为严重威胁儿童青少年健康成长的疾病，成为我国儿童因病致残和家庭因病致贫的重要原因。儿童肿瘤病种多、治疗难度大，早发现、早诊断、早治疗至关重要。”
恶性肿瘤已严重威胁儿童健康成长
诚然，近年来随着诊断分型技术的提高、化疗药物和方案的改进，儿童急性淋巴细胞白血病的生存率已经有了很大的提高，据统计，患儿长期无病生存率已达90%。但我们仍要看到，有10%～15%的急性淋巴细胞白血病患儿为复发或难治类型，并成为儿童急性淋巴细胞白血病的主要死因。
具体来说，儿童急性淋巴细胞白血病在首次复发后5年生存率仅30%～50%，初诊成人急性淋巴细胞白血病5年生存率约40%，复发后的5年生存率仅有10%。因此，攻克复发型难治型急性淋巴细胞白血病的治疗难题成了科学界的共同目标。
免疫疗法为患者带来希望
CAR-T细胞治疗是一种基于细胞水平的靶向治疗，其利用了人体T淋巴细胞的天然功能。这些来自患者或供体的T淋巴细胞经工程化改造表达特异性的CAR，可以识别特异的肿瘤表面抗原，T细胞活化后可以靶向攻击相关的抗原（如CD19/CD20等）导致肿瘤细胞死亡，从而达到治疗白血病的效果。
早在年，科学家们就报道了用CD19阳性CAR-T细胞治疗2例经异基因造血干细胞移植治疗后复发及难治性急性淋巴细胞白血病的患儿，结果显示两例患儿都达到了完全缓解，初步证实了CAR-T细胞治疗儿童急性淋巴细胞白血病的安全性和有效性。
年，相关研究人员在30例白血病患者中继续展开CAR-T细胞治疗，其中儿童急性淋巴细胞白血病患者25例，有15名患者接受了干细胞移植，该临床研究结果显示CAR-T细胞治疗的有效率高达90%，6个月的无事件生存率达67%，总生存率达78%，客观缓解率甚至达到了90%。
6个月的无事件生存率和总生存率
年，CAR-T细胞治疗药物成为美国首个获批的治疗儿童及青少年复发和（或）难治型急性淋巴细胞白血病的基因疗法，宣告CAR-T细胞治疗再次取得了阶段性的里程碑。
还记得那个因化疗不敏感接受CAR-T细胞治疗的女孩——艾米莉吗？如今她已无癌生存8年，在生命垂危之际接受CAR-T细胞治疗的这个决定，成为了她人生的转折点。
CAR-T细胞联合干细胞
的确，CAR-T免疫疗法在近年来的临床试验中表现出其对急性淋巴细胞白血病具有良好的靶向性、杀伤力及持久性，但它也有着不容忽视的副作用，可能会引起很多近期和远期的不良反应，也不能完全解决治疗后的复发问题。
面对这一棘手现况，科学家们从优化CAR-T细胞的设计、建立合理的预处理和细胞输注临床方案，以及与其他治疗方案联合应用着手，期望能进一步提高CAR-T细胞治疗的安全性和有效性，为复发难治型急性淋巴细胞白血病的治疗提供新方案。
近期，发表于《临床肿瘤学杂志》题为“Long-TermFollow-UpofCD19-CART-CellTherapyinChildrenandYoungAdultsWithB-ALL”的这篇文章就是科学家们的最新成果之一。
《临床肿瘤学杂志》
靶向CD19的CAR-T细胞产品
儿童白血病的未来
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