近期，FDA授予一种无菌注射疗法GC优先审查资格，用于治疗T细胞急性淋巴细胞白血病的小儿患者。
T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）约占所有白血病类型的20%，是一种侵袭性极强的恶性血液肿瘤。该病最常见于儿童，且疾病进展迅速，患者复发率和死亡率均较高。据世卫组织IARC发布的年癌症负担数据显示，全球白血病死亡人数超30万，而我国白血病死亡人数达6万。未经治疗的急性白血病患者平均生存期仅3个月，而大部分患者经过治疗后可以获得较好的缓解，部分人群的治愈率甚至高达90%。不过白血病患者的整体生存率依然较低。目前白血病在化疗、靶向治疗、造血干细胞移植等方面均取得了长足进步。但约50%的患者在接受一线治疗后2年内会复发，而复发型T-ALL患者预后较差，治疗选择相对有限，5年生存率小于10%，亟需更好的疗法。
通用型CAR-T疗法：GC
嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法GC主要针对接受过至少2种化疗方案治疗后仍无法获得缓解或者出现复发的1岁及以上的儿童患者，有望成为T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和T细胞淋巴母细胞瘤（T-LBL）的替代治疗。GC是一款首次用于人体试验、靶向CD7的通用型CAR-T疗法。通用型CAR-T可有效解决CAR-T疗法“复杂、昂贵、耗时长”的缺点，让更多患者受益于CAR-T疗法。然而，通用型同种异体CAR-T疗法面临着免疫排斥反应等安全问题。
GC无需使用人类白细胞抗原（HLA）匹配的健康供者的T细胞进行制备。它通过利用双功能CAR设计，特异性靶向患者自身的T细胞和NK细胞，可避免直接靶向外源性或同种异体CAR-T细胞，引发排斥反应。
在AACR年会上，临床上首个通用CAR-T细胞疗法GC数据出炉。单次输注3种不同剂量的GC的缓解率达%。全部5名患者在首次评估时均达到缓解，其中4例（80%）患者在1个月时达到了最小残留病灶阴性的完全缓解。
此外，研究中患者最早在第5天就观察到了细胞扩增，并持续2周。研究结果表明该疗法在早期临床中的良好活性，以及在复发/难治性T-ALL成年患者中的耐受性。值得一提的是，目前GC在中国的I期临床试验正在进行中，旨在评估该药在治疗复发/难治性T-ALL成人患者的安全性及有效性。全新通用型CAR-T细胞疗法GC无需HLA匹配的健康供者进行T细胞制备，减少了CAR-T疗法制备的时间，可增加治疗成功率，有望为难治复发的急性T淋巴细胞白血病提供理想的新治疗选择。参考资料：
