急性白血病

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急性髓系白血病(AML)是一种血液和骨髓的癌症,主要影响白细胞,是成人最常见的白血病之一。虽然近年来推出了几种针对这种疾病的新药,但都未能显著改变AML患者的治疗效果或生存率。在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员构建出首个细胞模型来描绘急性髓系白血病(AML)从早期到晚期的演变过程。通过使用基因编辑技术来改变让细胞变成恶性肿瘤细胞所需的基因,他们能够确定早期疾病阶段的潜在治疗靶标。相关研究结果发表在Cell.StemCell期刊上。研究人员构建了一种白血病模型,该模型描述了作为这种疾病进展基础的分子变化的特征,利用该模型可确定疾病最早发生的事件——治疗靶标。研究人员通过CRISPR介导的基因编辑引入特定的白血病致病基因突变,以期更好地了解白血病进化的连续阶段。CRISPR/Cas9和ipsC技术为研究人员提供了独特的机会,用以表征AML各阶段之间转换的基础变化,并利用这些变化的模式来精确定位可进行早期干预的靶基因。具体来说,该研究发现炎症和先天性免疫途径构成了疾病的早期靶标,并发现了这一疾病途径的抑制剂,即正在血癌和免疫相关疾病中开展临床试验的药物,后期研究人员或可开发出AML和骨髓增生异常综合征潜在治疗方式。

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SequentialCRISPRgeneeditinginhumanipsCschartstheclonalevolutionofmyeloidleukemiaandidentifiesearlydiseasetargets.

Humancancersarisethroughthesequentialacquisitionofsomaticmutationsthatcreatesuccessiveclonalpopulations.Humancancerevolutionmodelscouldhelpilluminatethisprocessandinformtherapeuticinterventionatanearlydiseasestage,buttheircreationhasfacedsignificantchallenges.Here,we

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