免疫疗法是当下肿瘤治疗领域最具前景的发展方向之一。随着PD-(L)1等免疫检查点抑制剂应用范围逐渐扩大，CAR-T疗法研究不断出现新的进展，CAR-T疗法作为有别于传统药物的“活药”，不仅对复发、难治性肿瘤患者表现出了突破性疗效，其生产体系和使用场景也有别于普通药物。鉴于当下生物技术的更新速度，预计CAR-T疗法还将带给市场更多惊喜。
本报告拟从CAR-T疗法技术基础入手，分析CAR-T疗法的局限性及研发方向、行业发展情况、研发情况与如何选择国内标的、投融资情况及行业总结。
行业发展历程
CAR-T技术发展、演变至今，已有数十年历史。但从美国ClinicalTrials.gov网站登记的临床研究项目数量来看，CAR-T疗法真正迎来快速发展期是在年之后。从年到年，全球以及中国开展的CAR-T临床研究项目数量均大幅增长。而CAR-T产业化进程，则直到年FDA批准两款CAR-T产品上市，才逐渐加速。
当前，绝大多数公司的CAR-T产品都还未开展经注册的药物临床试验，CAR-T疗法行业正处于技术导入期，国内CAR-T产业化进程刚刚开始。
已上市CAR-T产品
年，FDA批准了两个CAR-T产品上市，开创了CAR-T疗法新纪元。
年8月31日，诺华的CAR-T疗法Kymriah（Tisagenlecleucel，CTL）经美国FDA批准上市，用于治疗3-25岁的儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。Kymriah是全球首个获批的CAR-T治疗产品，揭开了恶性血液肿瘤免疫治疗的新篇章，具有里程碑式的意义。年5月1日，Kymriah获批第二个适应症，用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者（先前接受过两次或以上的系统治疗）。
年10月18日，KitePharma的CAR-T产品Yescarta（axicabtageneciloleucel，KTE-C19）经美国FDA批准上市，用于治疗成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤。Yescarta是全球第二款获批上市的CAR-T产品，同时也是第一个用于治疗非霍奇金淋巴瘤的CAR-T产品。
由于Kymriah和Yescarta的受试者中有部分出现了严重的细胞因子释放综合症（CRS）以及神经*性，因此两个产品的药品标签中均带有CRS和神经*性的黑框警告。FDA为两个产品设立了风险评估和减轻策略（REMS），用于提示和教育医护人员细胞治疗产品的副作用。两家公司均已逐渐掌握对副反应做出早期识别，并及时给予抗体或类固醇药物急救的应对策略，并要求所有使用产品的中心必须掌握REMS。同时，两家公司也将通过继续研究以找到应对副作用的更优方案。
表1已上市CAR-T产品的比较
资料来源：诺华
