急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。在成人群体中，ALL较为少见，约占全部白血病病例的15%，预后差，中位总生存期只有3~6个月。目前的基础治疗方案是密集的、长期的化疗，少于50%的患者对治疗产生应答。复发或难治性ALL的成人患者5年总生存率低于10%，因此该领域亟须更多新型有效的治疗方案。
治疗突破
年6月30日欧盟委员会批准Besponsa(inotuzumabozogamicin)单药治疗复发或难治性的CD22+成人B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL），其中成人Ph+的复发或难治性CD22+B细胞前体ALL患者在接受Besponsa之前应接受过至少一种TKI激酶抑制剂治疗。Besponsa是欧盟批准的第一个用于该适应症的抗体偶联药物（ADC）。
辉瑞区域总裁AndreasPenk博士表示，“欧盟委员会对Besponsa的批准代表了一个重要的里程碑，它为那些难治性白血病患者提供了一种化疗之外的新选择。”
关于Besponsa
Besponsa是一种抗体药物偶联物（ADC），由靶向CD22的单克隆抗体inotuzumab与细胞*制剂卡奇霉素（calicheamicin）偶联而成。CD22是在癌细胞上发现的一种细胞表面抗原，存在于几乎所有的B-ALL患者中。Besponsa靶向结合恶性B细胞表面的CD22抗原后内化进入细胞内，释放出细胞*制剂卡奇霉素，摧毁癌细胞。
研究数据
Besponsa在欧盟的获批是基于III期临床研究INO-VATE的数据。数据显示，与标准化疗相比，Besponsa在多个评价指标方面均表现出改善。Besponsa显著提高了完全应答率（80.7%[95%CI：72%-88%]vs.29.4%[95%CI：21%-39%],P＜0.）；显著延长了无进展生存期（HR:0.45[97.5%CI：0.34-0.61]，P＜0.;中位PFS：5.0个月vs.1.8个月）；表现出很强的延长总生存期（OS）趋势；实现了较高的微小残留病（MRD）阴性率（78.4%[95%CI,68%-87%]vs.28.1%[95%CI,14%-47%]，p＜0.）以及较长的缓解持续时间（DOR：4.6个月[95%CI,3.9-5.4;HR:0.55]vs.3.1个月[95%CI,1.4-4.9;HR:0.55]，p＜0.），并有更高比例的患者继续接受了干细胞移植（41%vs11%，p＜0.）。
FDA动态
在美国监管方面，年10月Bespons就已被FDA授予治疗ALL的突破性疗法资格，其上市申请也被FDA授予优先审评资格，PDUFA预定审批期限为年8月。如果获批，Besponsa将可为美国ALL成人患者提供新的治疗选择，也让更多患者有条件进行干细胞移植，毕竟这是治愈复发或难治ALL的最佳机会。
参考来源：
1.BESPONSA?ApprovedintheEUforAdultPatientswithRelapsedorRefractoryB-cellPrecursorAcuteLymphoblasticLeukemia
2.药研汇/新浪医药
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