北京白癜风最好的医院 https://baike.baidu.com/item/%E5%8C%97%E4%BA%AC%E4%B8%AD%E7%A7%91%E7%99%BD%E7%99%9C%E9%A3%8E%E5%8C%BB%E9%99%A2/9728824?fr=aladdin导读
人们对急性髓系白血病（AML）的基因学和分子生物学特征的认识不断增长，但是AML年轻成人患者的治疗模式仍主要基于“一刀切”的治疗方法，缓解后的治疗策略仍然取决于供体的可用性而不是疾病复发的实际风险。短期内，这种治疗策略已获得令人满意的完全缓解（CR）率（70%-80％），但从长远来看，预计存活率仍然令人失望，只有不到30%-40％的患者能够获得长期生存。应对AML的高复发倾向和遗传异质性还需要研发新的药物或采用现代的、适应风险的治疗方案。
GIMEMA（意大利成人血液病工作组）设计并开展了适应风险、以MRD为导向的前瞻性临床试验（GIMEMAAML研究[NCT]），试验治疗策略将治疗前细胞遗传学和基因学特征与巩固治疗后的微小残留病（MRD，通过多参数流式细胞仪[MFC]检测）水平进行了预后整合。患者将根据其风险状况在巩固治疗后分别接受自体干细胞移植（AuSCT）或同种异体干细胞移植（AlloSCT）。
研究方法
既往未治疗的denovoAML（WHO诊断标准）患者入组，接受诱导治疗和巩固治疗，并结合细胞遗传学/基因学和巩固治疗后微小残留病（MRD）的水平，决定AML年轻患者的缓解后治疗策略。
诱导治疗和巩固治疗后，低危（NCCN-FR，NationalComprehensiveCancerNetwork-FavorableRisk）患者接受AuSCT；高危（NCCN-PR，NationalComprehensiveCancerNetwork-PoorRisk）患者接受AlloSCT；中危（NCCN-IR，NationalComprehensiveCancerNetwork-IntermediateRisk）患者根据巩固治疗后MRD的水平接受AuSCT或AlloSCT（如下图）。
该研究的主要目的是验证风险驱动的缓解后治疗策略是否改善了成人AML患者的预后。研究的主要终点是治疗开始后24个月的总体生存期（OS）。次要终点为诱导治疗后完全缓解（CR）或CR伴不完全血液学恢复（CRi）率、无病生存期（DFS）和CR后复发的累积发生率（CIR）。
研究结果
年1月至年5月，共名患者接受治疗并参与分析。患者中位年龄为49岁（范围，18-60.9），52%为男性。对于名可评估患者，分别有11％、73％和16％的患者为细胞遗传学NCCN-FR、NCCN-IR和NCCN-PR。
名患者中有名（72％）实现了CR，/名患者完成了巩固治疗并分配进行移植治疗：名候选患者中，（48％）名分配至AlloSCT（PR，43IRMRD阳性），另外23名患者接受挽救治疗；在名候选患者中，（44％）名分配至AuSCT（FR，35IRMRD阴性），另外27名（8％）为无白血病相关免疫表型的NCCN-IR患者。
总体而言，分别有/（62％）和/（71％）名患者接受了AuSCT或AlloSCT。2年OS和DFS分别为56％和54％。NCCN-FR患者的2年OS和DFS分别为74％和61％，NCCN-PR患者分别为42％和45％，NCCN-IRMRD阴性患者分别为79％和61％，NCCN-IRMRD阳性患者分别为70％和67％。
结论
适应风险、以MRD为导向的移植策略是治疗AML年轻成年患者的可行方法。在NCCN-FR和NCCN-IRMRD阴性患者中AuSCT仍然有效。在NCCN-IRMRD阳性患者中，AlloSCT将OS和DFS延长至与NCCN-FR患者相当。移植前MRD阳性不应为异基因干细胞移植的禁忌症。使用所有可用的干细胞来源，71％的AlloSCT候选患者进行了AlloSCT，强调了移植策略的可行性。
参考文献：AdrianoVenditti,AlfonsoPiciocchi,AnnaCandoni,etal.GIMEMAAMLtrialofrisk-adapted,MRD-directedtherapyforyoungadultswithnewlydiagnosedacutemyeloidleukemia.Blood:-;doi:
