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石立哲
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『向日葵问答』是向日葵儿童的旗舰科普项目。第78期，我们有幸邀请到医院血液科胡绍燕主任，为我们解答关于“急性白血病和造血干细胞移植”方面的问题。
Tips：因为无法对患者面对面进行诊断，不了解患者的具体病情，医生的意见仅作参考，具体治疗方式请咨询主治医生。
01
Q：女孩，4岁，急性髓系白血病M2b型。ETO阳性伴kit突变（pnk），完成三次联合化疗：一疗米托蒽醌、依托泊苷，阿糖胞苷，二疗伊达比星一天，阿糖胞苷四天。三疗伊达比星两天，阿糖胞苷四天。骨髓缓解，ETO阳性定量由一疗0.28%上涨到0.53%。请问：（1）如果三疗后ETO转阴，是否继续化疗？（2）若三疗后ETO阳性定量值低于0.05%，是否继续化疗？（3）如果ETO阳性值高，是否要尽早进行骨髓移植？（4）骨髓移植的话，因父亲得过骨髓增生异常综合征（MDS），是否建议用孩子妈妈的骨髓？或者建议用什么移植？脐带血建议吗？A：患者化疗后缓解，建议尽早移植。如无无关全合供体，可选择脐带血移植及母亲亲缘半合。
02
Q：男孩，8岁，T型急性淋巴细胞白血病。年三月初发病，微小残留病灶（MRD）残留较高，二疗加强做完后，七月初已转院至英医院计划移植。请问：（1）男孩移植后对生育能力有影响吗？（2）国外做完移植，急性排异期过后稳定了回国内继续进行慢性排异治疗是否现实？英国检测MRD用的是PCR检测方法，为什么和国内的流式差别好大？A：移植因为要用到大剂量的预处理化疗，对生育能力有一定影响。8岁男孩尚未进入青春期，将来仍有生育可能。移植后通过B超、激素水平监测进一步评估，必要时可以进行干预治疗。国外移植后回国治疗慢性排异是可行的。由于PCR和流式检测的是白血病细胞不同的标志物，因此参考值范围差异较大，但是两种检测方法的作用及效果相同。
03
Q：男孩，2岁，年确诊为T型急性淋巴细胞白血病-高危组，SIL-TAL1基因阳性，泼尼松预实验不良，目前VDLP方案第五阶段结束，19天完全缓解，微小病灶残留（MRD）0.19%，46天基因转阴，MRD为0，12周评估前期化疗整体效果佳。请问：（1）T急淋白血病治愈率是多少？（2）若选择移植最佳时机是什么时候？（3）有没有新的疗法或者靶向药物可以选择？A：T型急性淋巴细胞白血病目前化疗治疗效果能达到70-80%的治愈率，高危组治疗效果相对较差。目前治疗效果总体满意，暂时不用考虑移植。建议治疗期间监测MRD，如阴性转为阳性，可以考虑造血干细胞移植。针对SIL-TAL1融合基因，目前缺乏有效靶向药。
04
Q：男孩，2岁。急性淋巴细胞白血病。第一次诱导缓解期间，因每次服用泼尼松就呕吐，泼尼松换成地塞米松了，又因为阴茎感染坏死，进行了手术。后使用大剂量甲氨蝶呤，皮肤出现过敏状况，全身长疹，有水疱，痒疹。过了大剂量慢慢好转。每次服用甲氨蝶呤旧疹子有些会复发变红很痒。请问：（1）服用地塞米松需要吃护胃药吗？孩子现在2岁9个月，每次服用都没有吃过护胃的药，医院药物搭配使用不一样？是不是必须的？儿子不吐，也不会说胃疼。（2）服用甲氨蝶呤及巯嘌呤期间的白细胞是维持在2-3，粒细胞是1-1.5吗？每周去验血白细胞都会超过3，正常吗？应该怎么调整？A：长期服用糖皮质激素的副作用之一为消化性溃疡，建议间断性服用抑制胃酸分泌的药物及胃粘膜保护剂。2岁的幼儿，除了白细胞外，中性粒细胞计数也是一个是否加药的指标。服用化疗药物期间白细胞计数有个体差异，按照疗程要求，如果白细胞（WBC）4×/L，或中性粒细胞（ANC）1.5×/L，且巯嘌呤（6-MP）漏服25%，则增加剂量30%。
05
Q：男孩，4岁，急性B系淋巴细胞白血病。孩子因为初次骨穿标本不分裂，没有染色体结果，不能判断是否高危。目前第一个化疗刚结束，上了9个门冬，第10个当天孩子有发热，并且伴有消化不良，医生考虑后把第10个去掉了。孩子7月1号住院，7月3号诊断是急淋B，脑脊液发现5个幼稚细胞，做了5次鞘注。第二次脑脊液检查发现幼稚细胞已没有了。17天骨穿残余1.45%。请问：（1）今天做了第一个疗后的骨穿，我依然很想把第10个门冬加上，都说药量足，才会减少复发。就此点，您怎么看？（2）另外，单纯化疗的长期生存率是否如网上所说的能达到70-80%？A：根据您的描述，患儿初诊时脑脊液找到白血病细胞，需考虑中枢神经系统白血病，17天骨穿检测微小残留病灶MRD1%，目前分组至少为中危组，单纯化疗的话，长期生存率目前为70-80%。化疗药物是联合应用的，已经过了VDLD阶段，不建议再增补一次门冬酰胺酶。
06
Q：男孩，8岁，急性髓系细胞白血病。髓系M5高危，基因染色体TP53缺失阳性，第二疗已经全部转阴。前期治疗没什么大问题，一疗出现过感染，二疗什么事都没有。第三疗刚开始。我家孩子的主治医生给我们说过给孩子移植，我们不敢移，怕中间出现个别的情况，再就是费用太高我们家也有点承受不了。请问：您觉得有必要移植吗？这个移植的成功率和移植以后的生存率，还有大概的费用？谢谢。A：TP53缺失是预后不良的指标，即使治疗效果好，仍建议移植。移植的费用和生存率请跟您的主诊医生了解。不同的医疗机构无论是移植的成功率还是治疗费用均有一定的差异。
07
Q：女孩，4岁。孩子是年12月末在天津确诊急性淋巴细胞白血病，现在处于维持阶段。孩子最近每月的一日疗回来用一周激素，三周巯嘌呤。每次的巯嘌呤第一周细胞都特低，中性粒都是0点0几，后面两周又会特高。请问：这种情况需要控制吗？会对孩子的治疗有影响吗？A：跟您的主诊医生讨论一下有没有必要检测影响巯嘌呤代谢的易感基因，并跟您的主诊医生讨论对第一周的巯嘌呤剂量进行调整。
08
Q：女孩，5岁，B型急性淋巴细胞白血病。CCCG合作组方案，小维持治疗中。请问：（1）在治疗完全缓解后，还需要经常进行骨穿复查吗？安排在什么时间点比较合适？（2）现在CCCG标危方案维持治疗时的分组A新碱地米组，B无新碱地米组主要考虑什么因素？目前有没有相关数据差异？（3）后期维持治疗期间如果各项血常规指标符合治疗要求时是否适合参与集体活动，或者上幼儿园？A：不要求经常做骨穿复查。医生建议的时候再做。A组和B组方案维持没有标明哪种最好，抽签进哪组就用哪组方案，一般治疗一年后就可以参加集体活动包括到学校读书，只是有感冒或者流感流行时，自己注意保护，比如休息几天，待流行过后再继续集体生活。
09
Q：女孩，5岁，B型急性淋巴细胞白血病。18年8月确诊急淋B标危，现在进入分组分在B组，马上进入小维持了。请问：（1）目前CCCG合作组的治疗效果如何？有没有相关的具体统计结果，目前的治疗五年无病生存率大概是多少？（2）家长比较
