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年11月8日，中华医学会第十五次全国白血病?淋巴瘤学术会议在美丽的羊城——广州拉开序幕。本次大会聚集海内外著名专家学者，分享血液各专业领域相关最新进展，沟通前沿研究结果与诊疗经验，创建合作交流平台，助力血液研究推动与成果转化。有幸邀请到中国医院的魏辉教授，围绕急性髓系白血病(AML)诊疗进展进行访谈，详情如下。
魏辉主任医师，博士生导师
中国医学科学院血医院白血病诊疗中心，主任医师，博士生导师中华医学会血液学分会青年委员副主委，《中华血液学杂志》通讯编委年毕业于中国医科大学，获得硕士学位年毕业于中国协和医科大学，获得博士学位年至年在美国国立卫生研究院从事博士后工作主要从事白血病的基础和临床研究
AML发病机制研究进展
魏辉教授：就急性髓系白血病(AML)发病机制而言，近几年的进展首先是我们通过二代测序基本明确了目前AML的基因突变谱，发现了AML常见的突变。其次是我们通过二代测序验证了AML的突变谱。基于二代测序探索的深度，我们也发现在正常人群中也存在一些白血病相关突变，称为CHIP，即意义未明的克隆造血。目前，国际上有学者正在探索研究正常人出现的克隆性的造血在白血病发病过程中是否具有意义、未来是否可能进行早期干预。另一方面，国际上也认识到有一部分AML是家族性、遗传相关的，这也是近几年在国际分型上将家族性或者遗传性的AML单独划出的原因。我们中心亦发现在一个家族内多个成员发生急性白血病的情况，但国内在这方面的研究相对较少。
AML危险分层及对应治疗策略
魏辉教授：整体上，AML的预后分层仍依照传统的分层，即预后良好组、预后中等组和预后不良组。对应的具体治疗，预后良好组首选化疗；预后不良组首选异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)；预后中等组可选择化疗或allo-HSCT，其疗效相当。近年来，我们认识了AML突变谱，将更多的分子突变或基因突变的信息应用到AML分层系统中，实现更精准的分层，使更多的AML患者在选择时不处于中危组，而是被分到预后良好组或不良组，在治疗选择上明确是更适合化疗还是更适合移植。
AML重大进展与突破
魏辉教授：近两三年，髓系白血病的治疗取得了长足的发展。美国食品药品监督管理局(FDA)以及欧洲，连续审批了很多AML靶向或免疫治疗新药。这些新药在临床应用方面体现出非常大的优势：*副作用小于既往化疗，疗效大幅度提高。在具体的应用方面，其一是老年髓系白血病治疗，最重要的体现是BCL2抑制剂。对于老年且不适合化疗的AML患者，使用BCL2抑制剂后，缓解率能达到70%左右，疗效相比既往大幅提升，总生存时间显著延长。
挽救治疗方面也出现了很多新药，如FLT-3抑制剂、IDH抑制剂以及提到的BCL2抑制剂等，可尝试应用于复发／难治性AML的治疗。
在维持治疗和巩固治疗方面，整体的进展或改变相对较少。巩固治疗目前仍以大剂量阿糖胞苷或类似的化疗为主，或可联合部分靶向药。在维持治疗方面，传统而言AML不进行维持治疗。近年来，随着靶向药物的出现与应用，对于移植后的患者，尤其对于FLT3突变者，当前很多证据均提示使用FLT3抑制剂进行维持治疗或将能带来获益。化疗后的患者也在尝试使用地西他滨或阿扎胞苷进行维持治疗，也有尝试使用BCL2抑制剂等靶向药物进行维持治疗，疗效尚在研究之中。在未来，更多数据的披露将为临床医生及患者提供更多的指导。
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