年2月5日美国食品药品管理局（U.S. FDA）批准CAR-T细胞药物Breyanzi上市。Breyanzi是美国朱诺公司（JUNOTherapeutics）生产的用于治疗成人复发性或难治性大B细胞淋巴瘤的CAR-T细胞药物。
美国FDA曾于年和年分别批准Kymriah（用于治疗儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病）和Yescarta（用于部分非霍奇金淋巴瘤）CAR-T细胞产品。目前全球已有近50万名患者使用上述两种产品。年7月，美国FDA又批准了第三种CAR-T细胞治疗产品Tecartus（用于治疗成人套细胞淋巴瘤）。Breyanzi是美国FDA批准的第四个，也是第一个同时由FDA认证的达到商业化和具有“再生医学先进疗法”（RegenerativeMedicineAdvancedTherapy，RMAT）标志的CAR-T细胞治疗产品。Breyanzi在对多名成人难治性或复发性大B细胞淋巴瘤的多中心临床试验中，治疗后完全缓解率为54%。美国FDA生物制品评估和研究中心主任彼得·马克斯（PeterMarks）博士认为：这代表了基因治疗这一快速发展领域的另一个里程碑。基因和细胞疗法已经从具有治疗前景的概念发展到实际的癌症治疗方案。
CAR-T细胞疗法使用病人的自体T细胞来帮助治疗某些癌症。T细胞是一种白细胞，在人体免疫反应中起着核心作用，也是人体中识别和杀伤癌细胞的主要免疫细胞。但T细胞并不总是能够识别和消除癌细胞。因此，为了提高病人的免疫水平，医学专家收集血液，收获T细胞，并通过基因工程技术在这些细胞表面添加特定的抗原受体。由于这种受体是将抗原结合蛋白和T细胞激活功能结合成一个单一的受体而被称为嵌合抗原受体 (ChimericAntigenReceptor，CAR）。这些CARs被设计成与位于癌细胞表面的某些蛋白质特异性结合。当CAR-T细胞被重新引入病人体内时，它们会攻击和破坏这些特定的肿瘤细胞，而不损害周围的健康细胞和组织。
CAR-T细胞疗法可分为４个步骤（图1）：（１）从人外周血中提取免疫细胞。（２）基因工程修饰T细胞表达癌症特异性嵌合抗原受体(CAR)。（３）在体外扩增这种装配有CAR的T细胞。（４）将修饰的细胞重新输入病人，以便选择性地攻击癌细胞，并监测患者用药后反应。
图1.嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗过程示意图。来源：ByCaronA.JacobsonandJeromeRitz.
